Биотехнология CRISPR/Cas9 позволит редактировать неправильные последовательности генов и лечить наследственные заболевания человека. Ученые открыли эту технологию, работая над иммунной системой бактерий.
В 80-х годах в ДНК кишечной палочки обнаружили необычные повторяющиеся последовательности. Им дали название CRISPR (аббревиатура Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats). В тот момент их назначение было непонятно.
В 90-х годах нашли, что CRISPR соседствует с генами одних и тех же белков, их назвали Cas/Cas9. И опять же их функция оставалась неясна.
А в 2005 году уже несколько групп ученых-исследователей сделали открытие, что CRISPR — это часть иммунной системы бактерий. В CRISPR как в огромной базе данных хранятся сведения о всех вирусах, с которыми клетка сталкивалась. А Cas9 — это инструмент, с помощью которого новые вирусы будут распознаны и ликвидированы. В начале 2013 года ученые доказали, что системы CRISPR/Cas могут работать не только в клетках бактерий, но и в клетках высших организмов, следовательно, открывается возможность редактировать и гены человека.
Биологи Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье в 2020 году получили Нобелевскую премию по химии за развитие метода CRISPR/Cas9, который стали называть «молекулярные ножницы». Этот метод позволяет избирательно удалять участок генома или заменять его на нужный вам.
Перспективы, открывающиеся перед человечеством, огромны. Скорее всего, наследственные заболевания, такие как гемофилия, мышечная дистрофия, фенилкетонурия, окажутся излечимы именно с помощью коррекции сломанного гена.
Ведутся работы по применению CRISPR/Cas9 в лечении ВИЧ и онкологических заболеваний. Возможно, когда-нибудь даже шизофрения и алкоголизм станут подвластны исцелению на генном уровне.
Конечно, пока технология только разрабатывается. Возникают проблемы, которые раньше были сюжетами фантастических фильмов: этично ли менять геном человека? У кого в руках окажется это право?
На наших глазах формируется новая реальность, которая ставит неожиданные вопросы. Это вызывает и восторг, и обоснованные опасения.
А вы как думаете, справится на этот раз человечество с новым открытием, не обратив его против себя?